De wetenschap van gentherapie lijkt eindelijk volwassen te worden, aangezien deze krachtige technologie een punt bereikt waarop het mensen met enkele van de moeilijkst te behandelen genetische ziekten kan helpen. De goedkeuring voor algemeen medisch gebruik voor een aantal ziekten lijkt op handen te zijn. In feite heeft de European Medicines Society haar eerste geneesmiddel voor gentherapie al goedgekeurd.
Alle voorbeelden en proeven tot nu toe hebben echter betrekking op somatische celtherapie. Dat wil zeggen, ze veranderen alleen de genetica van cellen in de patiënt anders dan de kiemlijn sperma of eicellen.
Zorgen over kiemlijn gentherapie
Gentherapie op kiembaancellen genereert veel controverses omdat elke verandering erfelijk wordt (aangezien het nageslacht het gemanipuleerde DNA ontvangt). Dit maakt het bijvoorbeeld mogelijk om niet alleen een genetisch defect dat bubble boy veroorzaakt te corrigeren syndroom bij de patiënt, maar om het defect ook permanent te elimineren in volgende generaties daarvan familie. Dit voorbeeld is een relatief zeldzame genetische ziekte, maar er zijn er nog veel meer, bijvoorbeeld de ziekte van Huntington of Duchenne spierdystrofie, die vaker voorkomt en theoretisch kan worden geëlimineerd in gezinnen die aan deze aandoeningen lijden.
Hoewel het volledig elimineren van een ziekte in een gezin een spectaculair voordeel is, bestaat de zorg dat, als er zich iets onvoorziens voordoet (zoals de leukemie die bij sommigen werd geïntroduceerd van de eerste groep kinderen die worden behandeld voor een immuundeficiëntiesyndroom met behulp van een gentherapiebenadering), wordt het genetische probleem doorgegeven aan de ongeboren kinderen van toekomstige generaties. De zorg over het verspreiden van kiembaanfouten van gentherapie of bijwerkingen naar toekomstige generaties is zeker zelf ernstig genoeg om elke overweging van kiembaan-gentherapie stop te zetten, maar fouten zijn niet de enige probleem.
Genetische verbeteringen zijn nu geen probleem
Een andere zorg is dat dit soort manipulatie de mogelijkheid zou kunnen openen om genen in te brengen waargenomen gunstige kenmerken, zoals verhoogde intelligentie, neiging tot langheid of zelfs een specifiek oog kleuren. Morele bezorgdheid over het gebruik van deze technologie voor genetische verbeteringen is echter niet direct een praktische vraag, aangezien de wetenschap niet voldoende stevig genoeg is. inzicht in de genetica die betrokken zijn bij de meeste van dit soort complexe kenmerken om gentherapiebenaderingen te maken om ze te veranderen, zelfs op dit gebied punt.
Controverses over kiemlijntherapieën en de wetenschappelijke methode
Eind jaren negentig was er een aanzienlijke hoeveelheid discussie over het potentieel van kiemlijn-gentherapie en de ethische zorgen die daarmee gepaard gaan. Er waren een aantal artikelen over dit onderwerp in Nature and the Tijdschrift van het National Cancer Institute. De American Association for the Advancement of Science organiseerde zelfs de Forum over interventies bij menselijke kiemlijn in 1997, waar wetenschappelijke en religieuze vertegenwoordigers zich leken te concentreren op wat wel en niet zou moeten worden gedaan, in plaats van op de feitelijke stand van de wetenschap op dat moment.
Interessant is echter dat er momenteel weinig discussie is over kiembaantherapie. Misschien de tragedie van Jesse Gelsinger, die stierf als gevolg van een ernstige allergische reactie tijdens een gentherapieonderzoek aan de Universiteit van Pennsylvania in 1999, en de onvoorziene ontwikkeling van leukemie bij de zuigelingen behandeld voor een immuunstoornis in de vroege jaren 2000 hebben geleid tot een zekere nederigheid en een betere waardering voor de zorgvuldige controles en voorzichtige experimentele procedure.
De huidige nadruk lijkt meer te liggen op het produceren van solide resultaten en robuuste procedures om op voort te bouwen, in plaats van de envelop vooruit te duwen om nieuwe spectaculaire genezingen te bereiken. Er zullen zeker verbazingwekkende resultaten optreden, maar om praktische en veilige behandelingen te produceren, zijn veel rigoureuze, methodische en vaak voortvarende wetenschappelijke studies nodig.
Toekomstig potentieel voor kiemlijntherapieën
Naarmate de vooruitgang in het veld vordert en de menselijke genetische manipulatie robuuster, voorspelbaarder en routinematiger wordt, zal de kwestie van kiemlijntherapieën zeker weer opduiken. Velen trekken al duidelijke scheidslijnen en richtlijnen over wat wel of niet is toegestaan. De katholieke kerk heeft bijvoorbeeld specifiek uitgegeven richtlijnen voor gentherapie het acht passend.
Weinigen zouden roekeloos genoeg zijn om vandaag de dag therapeutische proeven met kiembaan te overwegen, gezien ons huidige beperkte begrip van deze zeer complexe procedure. Hoewel onderzoekers in Oregon actief een zeer gespecialiseerde vorm van kiembaan-gentherapie nastreven die alleen het in de mitochondriën verdeelde DNA verandert. Maar zelfs dit werk heeft kritiek gekregen. Zelfs met een veel beter begrip van genomica en genetische manipulatie sinds de eerste gentherapie-test in 1990, zijn er nog steeds grote hiaten in het begrip.
Het is waarschijnlijk dat er uiteindelijk dwingende redenen zullen zijn om kiemlijntherapieën te ondernemen. Het opstellen van richtlijnen over hoe toekomstige toepassingen van gentherapie moeten worden gereguleerd, zou echter alleen gebaseerd zijn op speculaties. We kunnen alleen echt gissen naar onze toekomstige capaciteiten en kennis. De werkelijke situatie zal anders zijn en waarschijnlijk zowel het ethische als het wetenschappelijke perspectief verschuiven.